Pacjenci z SMA czekają na leczenie wyższymi dawkami leku. Apelują do Ministerstwa Zdrowia
Pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni liczą na rozszerzenie dostępnych terapii o wyższe dawki nusinersenu. Nowy schemat dawkowania nie znalazł się w projekcie lipcowej listy refundacyjnej, choć eksperci wskazują, że może przynieść chorym dodatkową poprawę funkcji ruchowych.
Środowisko pacjentów z SMA apeluje do Ministerstwa Zdrowia o uwzględnienie wyższych dawek nusinersenu na nowej liście refundacyjnej. Chodzi o terapię modyfikującą przebieg rdzeniowego zaniku mięśni, która od kilku lat jest stosowana u chorych w Polsce.
Jak podkreśla Fundacja SMA, wyższa dawka leku została zarejestrowana w Europie w styczniu tego roku. Organizacja liczyła, że nowa opcja terapeutyczna zostanie objęta refundacją w Polsce, jednak nie znalazła się ani na kwietniowej, ani w projekcie lipcowej listy refundacyjnej.
Rdzeniowy zanik mięśni to rzadka choroba genetyczna, prowadząca do stopniowego osłabienia i zaniku mięśni. W naturalnym przebiegu choroby pacjenci tracą kolejne funkcje ruchowe, a w najcięższych przypadkach SMA może prowadzić do niewydolności oddechowej. Liczbę chorych w Polsce szacuje się na około 1600 osób.
Obecnie w programie lekowym B.102 dostępne są trzy terapie. Korzysta z nich około 1200 pacjentów, z czego ponad połowa leczona jest nusinersenem. Według danych z praktyki klinicznej u wszystkich leczonych pacjentów udało się zatrzymać postęp choroby, a u 72 proc. uzyskano istotną poprawę funkcji ruchowych.
Eksperci wskazują, że wyższe dawki nusinersenu mogą dawać chorym dodatkowe korzyści. Wyniki badania DEVOTE pokazały m.in. poprawę funkcji ruchowych u wcześniej nieleczonych niemowląt z objawami SMA. Obserwowano także korzystne efekty u pacjentów w różnym wieku, którzy wcześniej byli leczeni standardową dawką.
Lekarze podkreślają, że w przypadku SMA nawet niewielka poprawa ma duże znaczenie dla codziennego życia pacjentów. Może oznaczać łatwiejsze oddychanie, większą wytrzymałość, możliwość podniesienia ręki, dłuższe utrzymanie pozycji czy większą samodzielność przy podstawowych czynnościach.
Fundacja SMA przypomina, że w tej chorobie czas ma kluczowe znaczenie, ponieważ każdy miesiąc opóźnienia może oznaczać bezpowrotną utratę części neuronów ruchowych. Organizacja apeluje, aby nowy schemat dawkowania został uwzględniony jeszcze na ostatecznej liście refundacyjnej, która ma obowiązywać od 1 lipca.
Wyższe dawki nusinersenu są już dostępne m.in. w Anglii, Niemczech, Danii, Austrii, Szwecji, Szwajcarii i Luksemburgu.
Galeria
